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Über seltene Erkrankungen

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Überblick

Komplementerkrankungen

Das Komplementsystem ist ein wichtiger Bestandteil des angeborenen Immunsystems. Wenn es zu Fehlfunktionen im Komplementsystem kommt, können verschiedene, meist schwerwiegende Erkrankungen hervorgerufen werden: Die sogenannten Komplementerkrankungen. Alexion konzentriert seine Forschungsaktivitäten auf neuartige Wirkstoffe mit Fokus auf die Komplementkaskade und setzt hierbei seinen Schwerpunkt insbesondere auf die Bereiche Hämatologie, Nephrologie und Neurologie. Erfahren Sie hier mehr über komplementvermittelte Erkrankungen:
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)

Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)

Refraktäre generalisierte Myasthenia gravis (ref gMG)

Refraktäre generalisierte Myasthenia gravis
(ref gMG)

Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) /
Devic-Syndrom

Stoffwechselerkrankungen

Stoffwechselerkrankungen zeichnen sich durch Störungen eines oder mehrerer Stoffwechselwege im Körper aus. Aus diesem Grund können sich diese Erkrankungen auf eine Vielzahl von Organen auswirken und sehr unterschiedliche Symptome aufweisen. Die seltenen Stoffwechselerkrankungen Hypophosphatasie (HPP) und Lysosomale saure Lipase-Defizienz (LAL-D) gehören zu den Orphan Diseases (seltenen Erkrankungen) und sind Teil des therapeutischen Kernbereichs von Alexion. Erfahren Sie hier mehr über seltenen Stoffwechselerkrankungen und die Therapiegebiete HPP und LAL-D:

Seltene Stoffwechselerkrankungen

Hypophosphatasie (HPP)

Hypophosphatasie (HPP)

Lysosomale saure Lipase-Defizienz (LAL-D)

Lysosomale saure Lipase-Defizienz
(LAL-D)

Hämostase

Die Hämostase beschreibt alle Prozesse des Körpers, Blutungen zu stillen. Diese müssen bei vielen Patienten künstlich reguliert werden, zum Beispiel mit sogenannten Antikoagulantien. In seltenen Fällen kann hierbei allerdings die Therapie zu unkontrollierbaren oder lebensbedrohlichen Blutungen führen. Die schnelle Wiederherstellung der Hämostase, also der natürlichen Blutgerinnung, in solchen Situationen ist Teil des Portfolios von Alexion.
Blutungen unter Antikoagulation

Blutungen unter Antikoagulation

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